C’est une décision que fera date et qui couronne une innovation majeure. Car les résultats sont exceptionnels dans certains cas d’hémophilie sévère. Ce nouveau médicament permet d’acheminer jusqu’aux cellules du foie, à l’aide d’un adénovirus inactivé, le gène codant pour le facteur VIII de la coagulation, que les hémophiles sont dans l’incapacité de produire du fait d’une anomalie génétique. Une seule perfusion suffit et l’effet apparait au bout d’une quinzaine de jours. L’augmentation du niveau d’activité du facteur VIII se maintient pendant au moins deux ans. Le nombre annuel d’épisodes hémorragiques (principale complication de l’hémophile) a diminué de 85,5% et la nécessité d’un traitement supplémentaire de remplacement du facteur VIII a diminué de 97,5%. Ce traitement qui dispose d’un recul de cinq ans n’est pas indiqué pour tous les hémophiles et il peut entrainer des effets secondaires.
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/roctavian-epar-medicine-overview_fr.pdf
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